Studiile clinice experimentale sunt anchete de cohort? în care cercet?torul intervine în administrarea expunerii (din considerente etice – un factor protector, case pills uzual un medicament) ?i înregistreaz? efectul. Pentru ca un medicament nou să fie lansat pe piaţă, sunt necesare mai multe trialuri clinice care să dovedească siguranţa şi eficacitatea acestuia.
Faza 0
Înainte de faza de testare clinică, noua substanţă intră în faza 0 – de testare preclinică – în care se evaluează toxicitatea, profilul farmacocinetic şi farmacodinamic, şi indicele terapeutic la animale de laborator (de obicei şoareci). Indicele terapeutic este raportul dintre DL50 şi DE50; DL50 (doza letală 50%) este doza care omoară jumătate dintre animalele de laborator şi este un parametru prin care se determină toxicitatea unei substanţe, iar DE50 (doza eficientă 50%) este doza eficientă pentru jumătate dintre animalele de laborator.
Faza 1
Este debutul cercetării clinice a medicamentului studiat şi constă în analiza modului de acţiune, a tolerabilităţii, siguranţei, farmacocineticii şi farmacodinamicii substanţei. Testarea se face pe un număr mic de voluntari sănătoşi (câteva zeci). Totodată, se proiectează designul studiului pentru faza a II-a.
Faza a 2-a
În această fază se continuă evaluarea siguranţei medicamentului şi se începe verificarea eficacităţii sale. Totodată, se studiază efectele secundare frecvente pe termen scurt şi se stabilesc dozele pentru faza a III-a. Cercetarea se efectuează pe câteva sute de subiecţi – un grup de pacienţi cu boală ţintă (dar fără comorbidităţi) şi un grup martor (de control).
Faza a 3-a
Cuprinde studii clinice randomizate (RCT – randomised clinical trials) prin care se compară eficacitatea noului medicament cu terapia standard. Totodată, se evaluează siguranţa pe termen lung (raport riscuri/beneficii) a substanţei. Cercetarea se face pe câteva sute-mii de subiecţi, care sunt randomizaţi în 2 grupuri – unul terapeutic (pacienţi cu boală ţintă, inclusiv comorbidităţi şi complicaţii care vor primi noul medicament) şi unul martor (pacienţi cu boală ţintă care vor primi terapia standard).
Faza a 4-a
Se derulează după punerea pe piaţă a noului medicament (post-marketing). Se monitorizează în continuare eficacitatea, siguranţa şi efectele adverse ale noului medicament (care poate nu au fost decelate în loturile folosite în fazele anterioare, ale căror efective numerice sunt mici în raport cu populația care utlizează medicamentul). Se pot desfăşura studii care să evalueze beneficiile unor noi utilizări ale medicamentului sau unor noi programe de administrare.